Um bebê recém-nascido no Distrito Federal foi o terceiro neste ano, no Brasil, a receber uma dose do remédio mais caro do mundo, na quarta-feira. A medicação Zolgensma é utilizada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), custa R$ 7,6 milhões. Apenas uma instituição no Centro-Oeste está autorizada a aplicar o remédio, que atrai pacientes de diferentes estados.

O bebê que recebeu o medicamento foi batizado de João Guilherme pela mãe, Kelly Medeiros. Ela contou que descobriu a doença do filho ainda na gravidez, e descreveu o processo de obtenção do remédio como uma “corrida contra o tempo”.

— Foi o melhor presente de fim de ano que poderíamos receber. A importância desse remédio é gigantesca. Espero que daqui a pouco esse processo seja mais fácil e mais rápido, porque a necessidade é extrema. Ficamos muito felizes com o desfecho, porque o João recebeu a medicação com apenas 48 dias.

A aplicação foi realizada no Hospital HDia, em Águas Claras. O Zolgensma é aplicado em dose única no paciente com AME, por meio de injeção na veia. Na corrente sanguínea, os anticorpos do organismo identificam as cápsulas genéticas do medicamento e iniciam, em minutos, o processo para eliminar a doença.

Desde 2022, o remédio é disponibilizado pelo SUS. Para conseguir o remédio antes, as famílias precisavam recorrer à justiça. Foi o caso de Mara Sousa, mãe do menino Gael, que começou o processo no ano passado mas recebeu a dose em agosto de 2023, quando o filho tinha 10 meses.

Em maio de 2023, a pequena Ísis Marcolino da Luz, moradora de Recife - que na época tinha apenas 8 meses - havia passado pelo procedimento no Distrito Federal.

“Esse medicamento pode ser descrito como esperança de vida em dose única”, afirmou em nota a diretora-executiva do Hospital HDia, Luciana Rodriguez Carvalho.

Indivíduos com AME não possuem o gene responsável por produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios que controlam a parte motora do corpo. Por essa razão, a AME pode afetar a habilidade de andar, comer e, em alguns casos, respirar. Ao Globo, Luciana explicou o funcionamento do remédio, que funciona como uma correção genética, ou seja, interrompe o ciclo da doença.

— A terapia gênica com a medicação faz com que o corpo passe a produzir essas proteínas e impede a progressão da doença. Ele não recupera o que se perdeu, mas o paciente vai passar a desenvolver os movimentos que ainda não perdeu. Por isso, quanto mais cedo o paciente toma, melhores são os resultados.

“O nosso desejo é que cada mais crianças tenham a oportunidade de acesso a essa medicação, e que possam ter o crescimento e o desenvolvimento adequado”, destacou Luciana.

Entenda como funciona o Zolgensma:

O Zolgensma é administrado ao paciente através de uma injeção na veia.

As cápsulas contendo o gene começam a circular pelo corpo do paciente.

O sistema imunológico do paciente detecta algo incomum e produz anticorpos.

Os anticorpos identificam as cápsulas e iniciam o processo de eliminação dos invasores.

Em questão de minutos, os anticorpos degradam as cápsulas.

Com o rompimento das cápsulas, o gene é liberado.

Apesar de liberado, o gene não é incorporado ao DNA do paciente, mas permanece dentro dos neurônios motores.

Dentro da célula, o gene desempenha a função de produzir a proteína necessária para os neurônios motores.